Hoitavat geenit -tutkimus hakee happea kärsivään sydämeen

Sydän- ja verisuonitaudeissa jo muodostuneita vaurioita on usein vaikea parantaa. Esimerkiksi sydänlihaksen kärsiessä hapenpuutteesta osa lihaskudoksesta kuolee heti. Tällaista infarktoitunutta kudosta ei vielä nykytiedon valossa voida geenihoidoilla korjata. Osa kudoksesta ei suoraan infarktoidu, mutta se kärsii hapenpuutteesta ja muuttuu uinuvaksi, toimimattomaksi, mutta vielä elinkelpoiseksi. Tällaisen uinuvan sydänkudoksen toimintakyky voitaisiin ehkä palauttaa kasvattamalla alueelle uusia verisuonia geenihoidon keinoin ja korjaamalla näin puutteellista verenkiertoa. Tähän Hoitavat geenit –tutkimushanke tähtää.

Tulevaisuuden haasteena onkin lupaavien koetulosten siirtäminen tehokkaiksi hoidoiksi. Kliinisiin hoitokokeisiin olisi tärkeää saada aiemaa hieman nuorempia ja terveempiä potilaita, joilla on vielä paranemiskapasiteettia jäljellä. Hoitoja tulisi myös suunnata sellaisille iskeemistä sydänsairautta sairastaville potilaille, joille varsinaisia infarkteja ei vielä ole päässyt syntymään. Tällöin lievästä hapenpuutteesta kärsivää sydänkudosta voitaisiin elvyttää kasvattamalla siihen uusia verisuonia, jotka parantavat kudoksen rasituksensietoa ja samalla laajentavat sen olemassa olevaa kollateraaliverkostoa tukemaan ahtautuneiden sepelvaltimoiden riittämätöntä verenkiertoa. Ne voisivat myös suojata kudosta myöhemmiltä infarktivaurioilta.

Geenihoidoilla on tehty lähes 2 000 kliinistä hoitokoetta, niistä 10 prosenttia sydän- ja verisuonitautien alalla ja hoitojen ajatellaan olevan turvallisia. Yhden geenivirheen aiheuttamissa sairauksissa geenihoidon tulokset ovat osin olleet käänteentekeviä ja täydellisiä toipumisiakin on saavutettu. Useiden geenien ja ympäristön yhteisvaikutusten aiheuttamissa monimutkaisissa sairauksissa, kuten sydän- ja verisuonitaudeissa, geenihoitojen kliiniset kokeet eivät ole vielä tuottaneet yhtä lupaavia tuloksia, vaikka alustavia hyviä tuloksia on saatu.

Suomessa perustutkimus on laadukasta, tehokasta ja tulokset luotettavia. Edellytykset geenihoidon perustutkimuksen innovaatioiden siirtämiseen kliinisiksi hoidoiksi ovat siis olemassa, mutta on tärkeää varmistaa tutkijoiden ja kliinikoiden vuoropuhelu uusia hoitomuotoja suunnitellessa ja hoitokokeiden tuloksia arvioitaessa. Riittävä rahoitus ja tutkimuskuukausien suuntaaminen kokeellisten hoitojen siirtämiseksi klinikkaan tulee turvata myös tulevaisuudessa.

Tutkimuksesta vastaa akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala.